Le registre soutient la recherche sur les maladies rares et le développement de médicaments orphelins. C’est ainsi que l’on recherche des patients atteints de maladies rares très spécifiques afin de développer de nouveaux traitements. C’est la raison pour laquelle le recrutement pour ces essais cliniques s’opère souvent très difficilement. Le registre pourra accélérer ce processus et ainsi favoriser le développement de nouveaux traitements.

Qu’est-ce qu’un essai clinique?
Tout essai clinique fait partie d’une recherche scientifique destinée à développer de nouveaux médicaments. Aucun nouveau médicament ni aucun nouveau traitement ne sont utilisés sans avoir procédé au préalable à des essais approfondis qui en ont démontré l’efficacité et la sécurité. On parle plus spécifiquement d’un essai clinique dès lors qu’un médicament potentiel est testé sur l’homme, dans un premier temps, sur des personnes saines volontaires et, ensuite, sur les patients atteints de la maladie contre laquelle le médicament est développé.
Dans tous les cas, une recherche approfondie interviendra en laboratoire et le médicament sera d’abord testé sur des animaux avant de démarrer un essai clinique sur l’homme.

Pourquoi est-il intéressant de participer à un essai clinique?
Sans essais cliniques, aucun progrès n’est possible en médecine. La participation des patients aux essais cliniques contribue donc à ces avancées.
Par ailleurs, dans certains cas, la participation à un essai clinique peut représenter un avantage pour le patient, car il pourra ainsi disposer de médicaments qui ne sont pas encore commercialisés. C’est surtout important en l’absence de tout autre traitement.
Pendant les essais cliniques, les patients sont soumis à un suivi médical minutieux.

Quel rôle y joue le registre ?
Dans le cadre des essais cliniques, le Registre central des maladies rares joue un rôle dans la simplification de la recherche des patients appropriés.
Lorsque des patients atteints d’une maladie rare bien précise sont recherchés pour un essai clinique, il est souvent difficile, en raison même de la rareté de la maladie, de trouver des participants. À cet effet, il convient donc de rechercher des spécialistes qui ont connaissance d’une maladie rare bien précise et qui traitent donc patients atteints de cette maladie.
Le registre peut par conséquent faciliter cette recherche. Moyennant le registre, il est en effet plus simple de rechercher par diagnostic les établissements où des patients sont traités.
Grâce au registre, un plus grand nombre de patients peuvent être informés des essais cliniques. Et un recrutement plus rapide pour les essais cliniques facilitera la recherche de traitements pour les maladies rares.

Le registre ou un chercheur peut-il contacter directement un patient ?
Non. Le registre ne reprend aucune donnée d’identification reconnaissable ni aucune coordonnée. Par conséquent, les patients ne seront jamais contactés directement par l’entremise du registre. Les contacts s’opéreront toujours par l’intermédiaire du médecin.
Le registre peut contacter, en tant qu’intermédiaire, un certain médecin en lui indiquant qu’un patient bien précis peut éventuellement entrer en considération pour un essai clinique donné sur la base des données disponibles dans le registre (diagnostic, sexe, âge, etc.). Pendant l’envoi sécurisé de ce message, les données d’identification codées auxquelles les chercheurs ont accès sont décodées. Ce faisant, seul le médecin peut voir de quel(s) patient(s) il s’agit.
Ensuite, l’on suivra la procédure normale, comme c’est aussi le cas sans l’intervention du registre. Le médecin vérifiera si les patients entrent en considération pour la participation à l’essai clinique et si c’est effectivement le cas, les contactera. Par la suite, le patient recevra une information détaillée sur l’essai clinique et donnera ou non son consentement pour y participer.