Wat is een klinische studie?
Een klinische studie is onderdeel van wetenschappelijk onderzoek om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen. Zonder dat uitgebreide studies hebben aangetoond dat een nieuw product of behandeling doeltreffend en veilig is, zal men immers geen nieuw geneesmiddel of nieuwe behandeling gebruiken. Meer specifiek spreekt men over een klinische studie wanneer een potentieel geneesmiddel wordt uitgetest op mensen, eerst op gezonde proefpersonen en later op patiënten met de ziekte waarvoor het geneesmiddel ontwikkeld wordt.
Er zal steeds uitgebreid onderzoek in het laboratorium gebeuren en het geneesmiddel zal eerst getest worden op proefdieren alvorens een klinische studie met mensen opgestart zal worden.

Waarom is het interessant om deel te nemen aan een klinische studie?
Zonder klinische studies is er geen vooruitgang in de geneeskunde mogelijk. Deelname van patiënten aan klinische studies ​draagt dus bij aan deze vooruitgang.
Bovendien zal deelname in bepaalde gevallen voor patiënten het voordeel hebben dat op deze manier bepaalde nieuwe geneesmiddelen die nog niet op de markt zijn toch al voor hen beschikbaar worden. Dit zal vooral belangrijk zijn wanneer er geen andere behandeling beschikbaar is.
Tijdens deelname aan klinische studies worden patiënten nauwkeurig medisch opgevolgd.

Welke rol speelt het register hierin?
Het Centraal Register Zeldzame Ziekten speelt voor klinische studies een rol in het vereenvoudigen van de zoektocht naar geschikte patiënten.
Wanneer patiënten met een welbepaalde zeldzame ziekte worden gezocht voor een klinische studie, is het vaak, omwille van de zeldzaamheid van de ziekte, moeilijk voor onderzoekers om patiënten te vinden om deel te nemen aan deze studies. Hiervoor zijn ze op zoek naar specialisten die kennis hebben over een welbepaalde zeldzame ziekte en die dus patiënten met die zeldzame ziekte behandelen.
Het register kan deze zoektocht vergemakkelijken. Via het register is het immers eenvoudiger om per diagnose op te zoeken waar er patiënten behandeld worden.
Door de tussenkomst van het register kunnen meer patiënten geïnformeerd worden over klinische studies. Een snellere rekrutering voor klinische studies zal het onderzoek naar behandelingen voor zeldzame ziekten vooruithelpen.

Zal het register of een onderzoeker een patiënt rechtstreeks contacteren?
Neen. Er zijn geen herkenbare identificatiegegevens of contactgegevens aanwezig in het register dus patiënten zullen nooit rechtstreeks via het register gecontacteerd worden. Het contact zal steeds via de arts verlopen.
Het register kan als tussenpersoon een bepaalde arts contacteren met de boodschap dat een bepaalde patiënt mogelijk in aanmerking komt voor een welbepaalde klinische studie, op basis van de beschikbare gegevens in het register (diagnose, geslacht, leeftijd…). Tijdens de beveiligde verzending van dit bericht worden de gecodeerde identificatiegegevens waartoe de onderzoekers beschikking hebben gedecodeerd. Hierdoor kan enkel de arts zien over welke patiënt(en) het gaat.
Vervolgens zal er steeds via de normale procedure te werk gegaan worden, zoals ook het geval is zonder tussenkomst van het register. De arts zal nagaan of de patiënten in aanmerking komen voor deelname aan de klinische studie en indien dit het geval is contact met hen opnemen. Vervolgens zal de patiënt uitgebreide informatie krijgen over de klinische studie en al dan niet akkoord gaan om hieraan deel te nemen.